Qu'est-ce que le Zolgensma, le médicament le plus cher au monde injecté à des bébés ? Ce médicament unique coûte plus de 2 millions d'euros la prise. Il permet de soigner une maladie génétique rare, l'
Le coût du Zolgensma, traitement de thérapie génique élaboré par le laboratoire Novartis, avoisine les deux millions d'euros. C'est désormais une réalité. En France, une piqûre de thérapie génique est facturée... 1,945 million d'euros par patient.
L'Humira, premier médicament au monde en matière de ventes mondiales, est désormais soumis à la concurrence des biosimilaires. Utilisé entre autres contre la polyarthrite rhumatoïde, le médicament générait à lui seul plus de 18 milliards de revenus en 2017, soit +14,6 % sur un an.
Or l'on apprend aussi que c'est une chercheuse française, Martine Barkats, financée par le Téléthon, qui a développé ce traitement contre l'amyotrophie spinale (SMA). Ses résultats auraient été détournés, une start-up américaine a mis la main dessus et les a revendus à la multinationale suisse.
1. Le paracétamol. Sans surprise, c'est un antidouleur qui domine très largement ce classement, avec plus de 500 millions de boites vendues rien qu'en 2013 ! Le paracétamol est une substance active utilisée dans le traitement des douleurs légères à modérées et/ou dans les états fébriles.
L'acéclofénac (Cartrex® ou autre),le diclofénac (Voltarène® ou autre), le célécoxib (Celebrex® ou autre), l'étoricoxib (Arcoxia® ou autre) et le parécoxib (Dynastat®), le kétoprofène en gel (Ketum gel® ou autre) , le méloxicam (Mobic® ou autre), le piroxicam (Feldène® ou autre) et le ténoxicam (Tilcotil®).
Le médicament le plus connu au monde : L'aspirine.
Si ce médicament est si cher, c'est parce qu'il repose sur une avancée biologique majeure. Pour traiter les malades atteints d'amyotrophie spinale, il faut corriger le gène anormal des motoneurones, les neurones qui gèrent les actions motrices.
Les amyotrophies spinales sont des maladies d'origine génétique qui touchent les cellules nerveuses qui commandent les muscles : les motoneurones. Elles se manifestent par une faiblesse musculaire de gravité variable, qui peut débuter à la naissance, dans l'enfance ou à l'âge adulte.
En termes de boîtes prescrites sur toute l'année 2018, c'est le paracétamol qui arrive largement en tête (244 828 999).
En valeur comme en quantité, la spécialité la plus vendue était DOLIPRANE (paracétamol), suivie de DAFALGAN (paracétamol). Le marché des spécialités non remboursables a subi un recul ; il a représenté moins de 9 % des ventes en valeur et près de 15 % en quantité.
Totalisant plus de 400 millions de boîtes délivrées, c'est les médicaments contenant la substance active "paracétamol" (antalgique et antipyrétique commercialisé sous les noms de Doliprane, Dafalgan et Efferalgan) qui constituent de loin les médicaments les plus vendus en France.
Associé aux ingrédients pour la perfusion, il faut compter entre 5.000 et 10 000 F Cfa par jour. L'hospitalisation peut durer 24 heures, 48 heures et parfois plus. Mais, avant d'être soumis au traitement, il y a des examens de laboratoire à faire pour déterminer l'ampleur de l'infection.
Selon le SMR, les taux de remboursement des médicaments sont les suivants : 100 % : médicaments reconnus comme irremplaçables et coûteux. 65 % : médicaments à service médical rendu majeur ou important. 30 % : médicaments à service médical rendu modéré et certaines préparations magistrales.
Cette entité collective disposait d'une position dominante pour le traitement de la DMLA, qui a pris fin en 2013, avec l'arrivée sur le marché du médicament Eylea (laboratoire Bayer), qui a capté 36 % des parts de marché seulement 3 mois après son entrée sur le marché en novembre 2013.
Dès 50 ans, la masse et la force musculaires diminuent de manière significative. Au-delà d'un certain seuil, ce phénomène est appelé sarcopénie. Celle-ci retentit sur les performances physiques, favorise les troubles de la marche et constitue un facteur de fragilité chez les personnes âgées.
La maladie de Kennedy ou amyotrophie bulbo-spinale liée à l'X est une maladie rare qui touche les hommes à l'âge adulte. Elle associe faiblesse musculaire progressive et troubles hormonaux. Elle est due à une anomalie génétique située dans le gène codant le récepteur des androgènes.
La myopathie de Duchenne, ou dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles de l'organisme. Elle est liée à une anomalie du gène DMD, responsable de la production d'une protéine impliquée dans le soutien de la fibre musculaire.
Comment agit Zolgensma ? Zolgensma ne modifie pas l'ADN de votre enfant, mais remplace la fonction du gène SMN1 défaillant ou absent. Zolgensma agit en apportant une copie pleinement fonctionnelle du gène SMN1, ce qui permet alors à l'organisme de produire suffisamment de protéine SMN.
L'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (ou SMA) est une maladie rare d'origine génétique. Elle bénéficie actuellement de trois traitements qui ciblent sa cause génétique : le Spinraza®, le Zolgensma® et l'Évrysdi®.
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d'un seul gène).
L'amoxicilline est l'antibiotique le plus couramment prescrit en France chez l'enfant et l'adulte. Il est actif contre plusieurs espèces de bactéries responsables d'infections.